遺伝子改変動物グループが一部を受託し実施したin vivo試験結果が
Nature Communicationsに掲載されました

『Development of an Exon skipping therapy
for X-linked Alport syndrome with truncating variants in COL4A5

Published: June 2, 2020
 

神戸大学大学院の野津寛大特命教授、山村智彦助教、松尾雅文前教授、飯島一誠教授ら、同医療情報部の髙岡裕准教授および、熊本大学の甲斐広文教授ら、理化学研究所の髙里実チームリーダーらのグループと、第一三共株式会社との共同研究の成果です。
遺伝性の慢性腎炎を発症するアルポート症候群の疾患モデルマウスを用いて、核酸医薬を用いたエクソンスキッピング療法を評価したところ、腎不全の進行に対して著しい効果を発揮することを証明しました。
 
Axceleadはこの試験のうち、アルポートモデルマウス(Col4a5 R471X マウス)の作出および核酸医薬のマウスへの投与、尿・血液・組織のサンプリングなどのin vivo試験を受託し実施いたしました。

◆アルポートモデルマウス(Col4a5 R471X マウス)の関連情報
第42回 分子生物学会年会

"アルポート症候群患者由来の変異を導入したCol4a5 R471Xマウスの
性状解析とイルベサルタンの治療効果"

階上 健太郎、松本 光晴 他