1. 標的組織の細胞までの送達評価 (PK/PD解析)
薬効が不十分な場合に、標的組織の細胞までの送達が十分でないことが原因の一つとして考えられます。
Axceleadでは、様々な手法を組み合わせて動態上の課題を解析し、ボトルネックとなる工程を見出します。
まず、得られた動態結果 (PK解析)とPD解析結果から、送達が十分か否かを考察します。更に、薬理試験における投与レジュメのご提案も可能です。
病態モデル動物を用いた薬効評価
血漿/臓器中濃度評価
最新の機器を用いて迅速に血漿中、臓器中濃度を評価
保有機器（LC/MS）
・ Orbitrap Exploris 120
(ThermoScientific)
細胞内動態評価
蛍光標識した核酸やオルガネラマーカーを用いて細胞内の核酸の挙動(例：エンドソームエスケープ)を評価
赤色：エンドソームエスケープした核酸
黄色：リソソームにとどまっている核酸
2. ペプチド-核酸コンジュゲートのデザイン・合成
ペプチドは核酸医薬が直面するデリバリーの課題を解決する一つの手段です。標的組織・細胞への送達の課題を解決するために、
適切なペプチド-核酸コンジュゲートのデザイン・合成を行います。
実施内容）
▶膜透過性ペプチド、標的受容体リガンドペプチドの合成
▶ペプチドの特性に合わせた最適なリンカーの提案
▶コンジュゲートの合成・精製
弊社で培われたペプチド創薬の “インフラ・技術・ノウハウ” を最大限に活用し、お客様の目的に合わせたペプチド-核酸コンジュゲートをご提案します。
３．LNPの作製および生体分布評価
Axceleadでは、遺伝子導入（mRNA, siRNA, DNA etc)のための Lipid nano particle (LNP)を用いた評価をサポートいたします。
