1. 網羅的な遺伝子発現解析によるオフターゲット毒性 (狭義) の評価

ヒトでのオフターゲット毒性リスクの低い配列を選択するため、ヒト細胞株を用いた網羅的な遺伝子発現解析を行います。
オフターゲット遺伝子が認められた場合、当該遺伝子の毒性情報調査を行いリスク評価をサポートいたします。
臨床での安全性情報が知られている核酸医薬品を参考データとして、お客様の核酸医薬品候補の遺伝子発現データを解析することで、
ヒトでの毒性リスクの低い候補品の選択に貢献します。​

【臨床での安全性情報が知られているASOのオフターゲット毒性評価実例】
　日本核酸医薬学会第6回年会にて発表
　『Evaluation of the extrapolation about the off-target effects of antisense oligonucleotides from in vitro to human』
 

2. 多様な毒性評価系によるオフターゲット毒性 (広義) の評価

核酸創薬で注意すべき血液系・免疫系への影響や肝・腎毒性等を評価することにより、毒性リスクの低い核酸医薬品候補を選択します。
Axceleadではこれまでの豊富な創薬経験を活かし、各種毒性プロファイルについて、どのタイミングで・どの種類の毒性試験を実施すべきか、戦略面からご提案します。
また、in vitro・in vivo試験共に、下記のような多様な評価系を有しておりますが、お客様とご相談しながら、目的に応じたオリジナルな評価系も構築いたします。

３．LNPの作製および免疫刺激性評価

Axceleadでは、遺伝子導入（mRNA, siRNA, DNA etc)のための Lipid nano particle (LNP)を用いた評価をサポートいたします。