神戸大学大学院の野津寛大特命教授、山村智彦助教、松尾雅文前教授、飯島一誠教授ら、同医療情報部の髙岡裕准教授および、熊本大学の甲斐広文教授ら、理化学研究所の髙里実チームリーダーらのグループと、第一三共株式会社との共同研究の成果です。
遺伝性の慢性腎炎を発症するアルポート症候群の疾患モデルマウスを用いて、核酸医薬を用いたエクソンスキッピング療法を評価したところ、腎不全の進行に対して著しい効果を発揮することを証明しました。

Axceleadはこの試験のうち、アルポートモデルマウス（Col4a5 R471X マウス）の作出および核酸医薬のマウスへの投与、尿・血液・組織のサンプリングなどのin vivo試験を受託し実施いたしました。